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用于眼科疾病的腺相关病毒载体介导的基因治疗

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本发明提供用于治疗眼部病症和/或疾病的组合物和方法。尤其是，本发明的组合物和方法涉及用于治疗眼部病症和/或疾病的基因疗法。本发明的一个具体方面提供了重组DNA，其包含(i)治疗基因，与所述眼部病症或疾病表现相关的缺陷基因的功能对应物，或其组合；以及(ii)适用于将(i)所述基因递送至目标眼部区域的细胞以治疗所述眼部病症或疾病的递送载体，所述递送载体包括腺相关病毒(AAV)血清型。

著录项

公开/公告号CN111850042A

专利类型发明专利
公开/公告日2020-10-30

原文格式PDF
申请/专利权人奥古根有限公司;
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申请/专利号CN201910924021.5
发明设计人 R·阿鲁姆翰;A·K·乌帕德亚伊;N·B·海德尔;
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申请日2019-09-27
分类号C12N15/864(20060101);A61K48/00(20060101);A61P27/02(20060101);A61P9/10(20060101);
代理机构44205 广州嘉权专利商标事务所有限公司;
代理人赵月爱
地址美国宾夕法尼亚州
入库时间 2023-06-19 08:42:38

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2022-03-29

实质审查的生效 IPC(主分类):C12N15/864 专利申请号:2019109240215 申请日:20190927

实质审查的生效

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1. 用于眼科疾病的腺相关病毒载体介导的基因治疗 [P] . 中国专利： CN111850042A . 2020-10-30
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