用于将DNA序列靶向并入细胞或生物体的基因组中的Cas9逆转录病毒整合酶和Cas9重组酶系统

摘要

本披露涉及使用与病毒整合酶、重组酶或转座酶附接的工程化蛋白如Cas9、Cpf1、TALE和锌指蛋白以便将感兴趣的DNA序列(或感兴趣的基因)递送至细胞或生物体的基因组中的靶向位点。使用在切割DNA的功能上无活性的Cas9将允许使用Cas9蛋白靶向DNA的能力，通过使用RNA引导物而不引起如在其他系统中预期的DNA断裂用于同源重组。还披露了使用与病毒整合酶或重组酶附接的锌指蛋白或TALE(结合特定DNA序列的工程化蛋白)。所述系统可用于实验室和治疗目的。例如，感兴趣的基因可以被包括在具有如下基因的细胞中，所述基因缺乏产生其基因产物以恢复所述细胞中的正常基因产物(例如基因产物可以是蛋白质或专用RNA)的能力。