摘要：目的：探讨儿童晚期神经母细胞瘤合并颅内转移的临床特点、治疗方法及预后.方法：回顾性分析本院儿科病房2005年8月-2013年2月收治的14例晚期NB伴有颅内转移患儿的临床资料,男8例,女6例,平均年龄为5.5岁,分期均为=4、*ROMAN IV期,对其肿瘤原发部位、转移部位、症状、治疗方式及生存时间进行分析,探讨自体外周血干细胞移植治疗与颅内转移的关系.结果：(1)临床症状主要为头部多发包块(6例,占42.9％)、恶心、呕吐(9例,占64.3％)、头痛(10例,占71.4％)、抽搐(10例,占71.4％)、突眼(6例,占42.9％),血LDH升高者1 3例,占92.8％,神经特异性烯醇化酶(NSE)升高者1 3例,占92.8％.(2)原发瘤来源于腹部肾上腺及盆腔交感神经链11例,占78.6％,来源于后纵隔2例,占14.3％,来源于鼻腔1例,占7.1％.颅内转移患儿中脑内肿块实质转移者11例,占78.6％,脑膜转移者4例,占28.6％,脑脊液可见瘤细胞者2例,占14.3％,伴有骨髓转移9例,占64.3％,多发性骨转移12例,占85.7％,颅骨转移9例,占64.3％,眼眶转移6例,占42.9％.(3)8例患儿(完全缓解期3例,部分缓解期2例,进展期3例)进行自体外周血干细胞移植治疗,4例行病灶局部放射性治疗,3例行1311-MIBG治疗.颅内转移距自体外周血干细胞移植后,完全缓解期3例患儿分别为22月、12月、4.3月,平均为12.8月;部分缓解期2例患儿分别为41月、36.8月,平均为38.9月;进展期3例患儿分别为1.2月、5月、3.2月,平均为3.1月.完全及部分缓解期与进展期行自体外周血干细胞移植治疗后发生颅内转移时间相比具有统计学意义(X2=6.25,P=0.044);失访一例.(4)随访至2013年2月,平均随访时间为(30.74±19.67)个月,中位随访时间为29.4个月.NB伴颅内转移者死亡9例(64.3％),行APBSCT者发生颅内转移者死亡7例,死亡距颅内转移时间移植前缓解者平均为7.3月,移植前进展者为1.1月,相比具有统计学意义(X2=5.0,P=0.025);未行APBSCT者发生颅内转移者死亡2例,分别为3月、3.1月,与移植者相比无统计学意义(X2=5.4,P=0.067);4例继续治疗中.NB患儿发病至颅内转移后死亡生存时间为移植前达完全或部分缓解者平均为43.4月,移植前进展者为15.2月,相比具有统计学意义(X2=5.0,P=0.025);未行APBSCT者发生颅内转移者死亡2例,生存时间分别为60月、38月.余3例继续治疗,目前生存时间为14月、42月、13月;1例失访.结论：儿童晚期NB合并颅内转移预后差,死亡率高,自体外周血干细胞移植治疗宜于缓解期进行,可延迟发生颅内转移时间,临床需联合应用多种治疗方法提高缓解率,预防发生颅内转移.
