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源于显性变异基因的疾患的治疗剂

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提供源于显性变异基因(7)的疾患的新型治疗剂。本发明的治疗剂含有供体DNA(20)，所述供体DNA(20)包含具有下列(a)～(c)序列的多核苷酸。(a)正常基因(1)；(b)位于正常基因(1)的上游且被设计核酸酶切割的第1反向靶序列(2a)；(c)位于正常基因(1)的下游且被设计核酸酶切割的第2反向靶序列(2b)。其中，反向靶序列(2a、2b)是：存在于基因组内且被设计核酸酶切割的靶序列(6)的倒位序列。

著录项

公开/公告号CN114144203A

专利类型发明专利
公开/公告日2022-03-04

原文格式PDF
申请/专利权人国立研究开发法人理化学研究所;
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申请/专利号CN202080050265.6
发明设计人高桥政代;大西晓士;恒川雄二;
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申请日2020-07-10
分类号A61K48/00(20060101);A61K31/7088(20060101);A61K31/7105(20060101);A61K31/711(20060101);A61K38/46(20060101);A61P27/02(20060101);A61P27/06(20060101);
代理机构11535 北京知元同创知识产权代理事务所(普通合伙);
代理人刘元霞
地址日本埼玉县和光市广泽2番1号
入库时间 2023-06-19 14:23:39

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法律状态公告日

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法律状态
2022-03-04

公开

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