首页> 中国专利> 通过给予表达TPP1的AAV治疗眼的溶酶体贮积病

通过给予表达TPP1的AAV治疗眼的溶酶体贮积病

页面导航

摘要
著录项
法律信息
相似文献

摘要

提供了治疗患有溶酶体贮积症的哺乳动物的视网膜功能障碍的方法，该方法包括视网膜下给予编码可溶性溶酶体三肽基肽酶1(TPP1)的重组AAV颗粒。特别地，接受针对其疾病的酶替代治疗或基因治疗的CLN2缺乏的儿童可能会发生视网膜功能障碍。

著录项

公开/公告号CN113993553A

专利类型发明专利
公开/公告日2022-01-28

原文格式PDF
申请/专利权人费城儿童医院;
展开▼

申请/专利号CN202080041956.X
发明设计人 B·戴维森;L·特塞多尔;
展开▼

申请日2020-04-08
分类号A61K48/00(20060101);A61K38/48(20060101);A61K38/13(20060101);
代理机构11713 北京世峰知识产权代理有限公司;
代理人王思琪;王建秀
地址美国宾夕法尼亚州
入库时间 2023-06-19 14:01:55

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2022-04-12

实质审查的生效 IPC(主分类):A61K48/00 专利申请号:202080041956X 申请日:20200408

实质审查的生效

相似文献

专利
中文文献
外文文献

1. 通过给予表达TPP1的AAV治疗眼的溶酶体贮积病 [P] . 中国专利： CN113993553A . 2022-01-28
2. 用于治疗溶酶体贮积病的VLP [P] . 中国专利： CN111333702A . 2020-06-26
3. TREATMENT OF LYSOSOMAL STORAGE DISEASE IN THE EYE THROUGH ADMINISTRATION OF AAVS EXPRESSING TPP1 [P] . 世界知识产权组织专利： WO2020210324A1 . 2020-10-15

机译：通过表达TPP1的AAV的管理来治疗溶酶体贮积病
4. method for preparing a target conjugate peptide for a recombinant lysosomal enzyme, method for preparing a molecule for enzyme replacement therapy, conjugate, method for treating an individual suffering from a lysosomal storage disease, method for treating an individual suffering from a lysosomal storage, method for treating a patient suffering from pompe disease, fabry disease, and gaucher disease, mps i, mps ii, tay sachs, sandhoff, alpha-mannosidosis, and wohlman, dna sequence, and sequence of amino acids [P] . BR112013030432A2 . 2016-12-13

机译：重组溶酶体酶的靶标缀合物肽的制备方法，酶替代疗法的分子的制备方法，缀合物，溶酶体贮积病个体的治疗方法，溶酶体贮积病个体的治疗方法， mps i，mps ii，tay sachs，sandhoff，α-甘露糖苷病和wohlman，dna序列以及氨基酸序列的治疗，适用于患有pompe病，fabry病和gaucher病的患者
5. AAV2 particle comprising a AAV2 capsid protein and a vector comprising a nucleic acid encoding a tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) for the treatment of late childhood ceroid lipofuscinosis (LINCL) in a non-rodent mammal by intraventricular injection or administration icv [P] . ES2745470T3 . 2020-03-02

机译：包含AAV2衣壳蛋白的AAV2颗粒和包含编码三肽基肽酶1（TPP1）的核酸的载体，用于通过脑室内注射或给予icv治疗非啮齿类动物哺乳动物的晚期儿童类脂褐藻病（LINCL）