新颖的双链寡RNA和包含它的用于预防或治疗纤维化或呼吸系统疾病的药物组合物

摘要

本发明涉及新颖的siRNA，含有该siRNA的高效双链寡RNA结构和含有该高效双链寡RNA结构的纳米颗粒。所述双链寡RNA结构具有这样的结构，其中亲水性材料和疏水性材料通过简单共价键或接头介导的共价键与双链寡RNA(siRNA)的两端缀合，以便有效地将双链寡RNA结构递送到细胞中，并且可通过双链寡RNA结构的疏水性相互作用在水溶液中转化成纳米颗粒形式。优选双链寡RNA结构中含有的siRNA是对纤维化或呼吸系统疾病相关基因特别是双调蛋白或层状蛋白具有特异性的siRNA。此外，本发明涉及包含siRNA、含有该siRNA的高效双链寡RNA结构或含有该高效双链寡RNA结构的纳米颗粒作为活性成分的用于预防或治疗纤维化或呼吸系统疾病的药物组合物。此外，本发明涉及预防或治疗纤维化或呼吸系统疾病的方法，其包括向有此需要的受试者施用用于预防或治疗纤维化或呼吸系统疾病的药物组合物。