阻止异常剪接的反义寡核苷酸及其使用方法

摘要

公开了含有突变的前-mRNA分子中阻止异常剪接的方法。当前-mRNA中存在突变时，突变引起前-mRNA不正确剪接并且产生异常mRNA或mRNA片段，这些异常mRNA或mRNA片段与由前-mRNA通常编码的mRNA不同。本方法包括反义寡核苷酸与前-mRNA在允许剪接条件下杂交，产生双链体分子。反义寡核苷酸不激活RNA酶H，并且选择阻断由突变造成的异常剪接元件组的成员，从而通过剪接除去天然内含子，产生编码天然蛋白质的第一种mRNA分子。还公开了本方法所用的寡核苷酸。