antisense oligonucleotides; AONs; Duchenne muscular dystophy; exonic splicing enhancer; ESE;
机译:通过反义寡核苷酸阻断外显子剪接增强子位点对DMD剪接的治疗性调节。
机译:外显子序列提供比反义寡核苷酸更好的靶标,比剪枝位点序列在Duchenne肌营养不良剪接的调制中。
机译:由普遍的c.903 + 469T> C MTRR突变产生的剪接移位寡核苷酸(SSO)介导的外显子剪接增强子(ESE)阻断可纠正剪接并恢复患者细胞中的酶活性
机译:用反义寡核苷酸阻断封锁剪接增强剂位点的DMD拼接治疗调节
机译:在前列腺癌细胞中使用剪接切换寡核苷酸调节PSMA剪接变体。
机译:由普遍的c.903 + 469T C MTRR突变产生的剪接移位寡核苷酸(SSO)介导的外显子剪接增强子(ESE)阻断可纠正剪接并恢复患者细胞中的酶活性
机译:由普遍的c.903 + 469T> C MTRR i>突变产生的剪接移位寡核苷酸(SSO)介导的外显子剪接增强子(ESE)阻断可纠正剪接并恢复患者细胞中的酶活性