腺相关病毒载体在视网膜色素变性基因治疗中的应用研究进展

摘要

基因治疗是视网膜色素变性（RP）治疗研究的热点之一。经动物实验及临床试验证实,腺相关病毒（AAV）载体因其无致病性、宿主范围广、转染和表达效率高、目的基因长期表达等优点成为视网膜疾病基因治疗的重要载体。但如何建立安全有效的基因治疗导入系统是目前临床需要首要解决的问题。此外,由于基因的导向性和表达的调控性较为局限,也限制了AAV载体介导的基因治疗在临床的广泛应用。进一步深入研究AAV的病毒生物学基础,设计更多的组织特异性启动子以提高AAV载体的转染效率、靶向能力和安全性将为RP基因治疗带来新的曙光。