促肾上腺皮质激素治疗糖皮质激素及钙调神经磷酸酶抑制剂双重耐药的原发性肾病综合征患儿的疗效观察

摘要

目的探讨促肾上腺皮质激素（adrenocorticotropic hormone, ACTH）治疗糖皮质激素（激素）及钙调神经磷酸酶抑制剂（CNIs）双重耐药的原发性肾病综合征儿童的疗效及其安全性。方法回顾性收集2015年1月1日至2019年12月31日期间在浙江大学医学院附属儿童医院接受ACTH治疗的6例患儿的临床资料, 入选者均为激素及CNIs双重耐药的原发性肾病综合征患儿。激素减量过程中予患儿0.4～1.0 IU·kg-1·d-1 ACTH（总量≤25 IU）+5%葡萄糖500 ml静脉滴注8 h, 5 d为1个疗程, 每个月1疗程, 连续用药3～6个月。收集ACTH治疗前6个月、治疗开始时、治疗结束时及ACTH治疗后随访6个月时等时间点的24 h尿蛋白量、血清白蛋白、血总胆固醇、估算肾小球滤过率（eGFR）水平及激素用量等临床资料, 评价ACTH的疗效和不良反应。结果 6例肾病综合征患儿发病年龄为（4.89±1.77）岁, 首次接受ACTH治疗年龄为（9.49±3.06）岁。6例患儿均完成3～6个月的ACTH治疗, 2例完全缓解, 2例部分缓解, 2例未缓解。至ACTH治疗结束时, 患儿24 h尿蛋白量较开始治疗时显著降低（P=0.026）, 血清白蛋白水平显著上升（P=0.003）, 激素用量显著减少（P＆0.001）, 而eGFR及血总胆固醇水平的差异无统计学意义（均P＆0.05）。至ACTH治疗结束随访6个月时, 患儿24 h尿蛋白量、血清白蛋白、eGFR及激素用量与治疗结束时的差异无统计学意义（均P＆0.05）, 血胆固醇水平相比开始治疗时持续下降（P=0.039）。6例患儿在输注ACTH过程中均出现一过性的尿量减少, 2例出现皮疹, 1例出现血糖升高, 停药后可自行缓解。无严重心血管事件、肾功能受损及感染等不良反应。结论 ACTH治疗对激素及CNIs双重耐药的原发性肾病综合征患儿有较好的疗效, 可以减少尿蛋白, 降低激素用量, 提高临床缓解率, 且安全性好。