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ANALOGUES OF BICALUTAMIDE OR (S)-BICALUTAMIDE AS EXOCYTOSIS ACTIVATING COMPOUNDS FOR USE IN TREATMENT OF LYSOSOMAL STORAGE DISORDER OR GLYCOGENOSIS

机译:比卡洛胺或(S)-比卡洛胺的类似物作为促溶酶活性化合物用于溶酶体贮积病或糖原异生的治疗

摘要

SUMMARY The invention provides a therapy for lysosomal storage diseases and glycogenosis by treatment with compounds that promote exocytosis, preferably lysosomal exocytosis. The treatment of cells from patients affected by different lysosomal storage disorders with exocytosis activating compounds leads to a decrease in the accumulation of toxic substrate in the lysosomes, thus allowing the treatment, prevention and relief of the symptoms of many lysosomal storage disorders.
机译:发明概述本发明提供了通过用促进胞吐作用,优选溶酶体胞吐作用的化合物治疗来治疗溶酶体贮积病和糖原异生的疗法。用胞吐作用激活化合物处理受不同溶酶体贮积病影响的患者的细胞,导致溶酶体中毒性底物的积累减少,从而可以治疗,预防和缓解许多溶酶体贮积病的症状。

著录项

  • 公开/公告号RU2016125883A3

    专利类型

  • 公开/公告日2018-07-31

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人

    申请/专利号RU20160125883

  • 发明设计人

    申请日0000-00-00

  • 分类号C07C317/32;C07C323/41;C07C331/28;A61K31/167;A61K31/277;A61K47/42;

  • 国家 RU

  • 入库时间 2022-08-21 12:36:35

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