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REDUCING NONSENSE-MEDIATED MRNA DECAY

机译：减少无意义的MRNA衰变

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摘要

The present disclosure relates to compositions and methods for inhibiting nonsense-mediated mRNA decay in a gene-specific manner, for example in the treatment of diseases or disorders caused by nonsense mutations.

机译：本公开涉及以基因特异性的方式抑制无义介导的mRNA衰变的组合物和方法，例如在由无义突变引起的疾病或病症的治疗中。

著录项

公开/公告号US2020283762A1

专利类型
公开/公告日2020-09-10

原文格式PDF
申请/专利权人 COLD SPRING HARBOR LABORATORY;
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申请/专利号US202016839034
发明设计人 ADRIAN KRAINER;ISABEL AZNAREZ;TOMOKI NOMAKUCHI;
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申请日2020-04-02
分类号C12N15/11;A61K31/713;C12Q1/6883;A61K31/4245;A61K31/726;
国家 US
入库时间 2022-08-21 11:20:36

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