戊酸衍生物在治疗遗传性小脑共济失调中的应用

摘要

本发明公开了式I所示化合物在制备预防、治疗或改善遗传性小脑共济失调，特别是常染色体隐性遗传脊髓小脑共济失调20(SCAR20)中的用途。本发明的化合物能够显著改善模型小鼠的运动共济失调并减缓浦肯野细胞的死亡，从而为遗传性小脑共济失调，尤其是SCAR20的治疗提供临床支持。