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用于治疗的UNA寡聚体

摘要

本发明涉及用于治疗的UNA寡聚体。具体而言,本发明涉及RNA寡核苷酸或RNA寡核苷酸的复合物,其含有至少一个羟甲基取代的核苷酸单体。羟甲基取代的核苷酸单体理解为含有羟甲基基团的核苷酸单体。该羟甲基基团不参与形成核苷酸间键合且不是天然RNA单体的羟甲基基团。该复合物包括能够调节基因表达的短干扰RNA复合物。这些链中至少一条被一个或多个本发明的羟甲基取代的核苷酸单体修饰,所述核苷酸单体可位于3’‑末端、5’‑末端或内部。本发明的RNA复合物还可为以至少一个羟甲基取代的核苷酸单体修饰的单链RNA寡核苷酸。本发明的复合物相对于包括完全天然RNA单体的相应复合物展示对溶核降解增强的稳定性。

著录项

  • 公开/公告号CN104480112B

    专利类型发明专利

  • 公开/公告日2018-06-12

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 阿克丘勒斯治疗公司;

    申请/专利号CN201410554369.7

  • 发明设计人 耶斯佩·温格尔;

    申请日2008-05-21

  • 分类号

  • 代理机构隆天知识产权代理有限公司;

  • 代理人吴小瑛

  • 地址 美国加利福尼亚

  • 入库时间 2022-08-23 10:12:05

法律信息

  • 法律状态公告日

    法律状态信息

    法律状态

  • 2018-06-12

    授权

    授权

  • 2015-04-29

    实质审查的生效 IPC(主分类):C12N15/113 申请日:20080521

    实质审查的生效

  • 2015-04-01

    公开

    公开

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