用于治疗CLN2疾病的TPP1调配物及方法

摘要

公开了用于鞘内、脑室内或眼内给药的包括重组人类三肽基肽酶‑1(rhTPP1)的调配物，及包括所述调配物的试剂盒。还公开使用rhTPP1预防及治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)疾病的症状的方法。所述调配物及方法有效使CLN2疾病进展停止且能够用于治疗患有CLN2或具有CLN2家族史的个体。