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UBE3A基因和表达盒及其应用

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摘要

本发明涉及包含UBE3A开放阅读框(ORF)序列的多核苷酸、包含其的载体以及使用其向细胞或受试者递送ORF并治疗受试者中与UBE3A基因的异常表达或UBE3A基因产物的异常活性相关的病症(例如天使人综合征)的方法。

公开/公告号CN114127296A

专利类型发明专利
公开/公告日2022-03-01

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申请/专利权人北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校;
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申请/专利号CN202080050918.0
发明设计人 B·D·菲尔波特;S·J·格雷;C·邢;M·贾德森;
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申请日2020-05-22
分类号C12N15/52(20060101);C12N15/864(20060101);A61K48/00(20060101);A61P25/00(20060101);A61P43/00(20060101);
代理机构11713 北京世峰知识产权代理有限公司;
代理人王思琪;刘小立
地址美国北卡罗来纳州
入库时间 2023-06-19 14:19:02

1. UBE3A基因和表达盒及其应用 [P] . 中国专利： CN114127296A . 2022-03-01
2. 一种抗除草剂基因表达盒、带有该表达盒的表达载体及其在培育抗除草剂植物中的应用 [P] . 中国专利： CN102719455A . 2012-10-10
3. UBE3A gene and expression cassette and uses thereof [P] . KR20210158859A . 2021-12-31

机译： Ube3a基因和表达盒及其用途
4. Minicircle DNA recombinant parental plasmid having genetically engineered antibody gene expression cassette, a minicircle DNA having the expression cassette, and applications [P] . 美国专利： US10280425B2 . 2019-05-07

机译：具有基因工程抗体基因表达盒的小圆环DNA重组亲本质粒，具有表达盒的小圆环DNA及其应用
5. MINICIRCLE DNA RECOMBINANT PARENTAL PLASMID HAVING GENETICALLY ENGINEERED ANTIBODY GENE EXPRESSION CASSETTE, A MINICIRCLE DNA HAVING THE EXPRESSION CASSETTE, AND APPLICATIONS [P] . 欧洲知识产权局专利： EP3031922A4 . 2017-06-07

机译：具有基因工程化抗体基因表达盒的小分子DNA重组人血浆，具有表达盒的小分子DNA及其应用