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可用于治疗异染性脑白质营养不良的组合物

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提供具有AAVhu68衣壳和载体基因组的重组腺相关病毒(rAAV)，所述载体基因组包含编码功能性人芳基硫酸酯酶A(ARSA)的核酸序列。还提供可用于生产rAAV的生产系统，包含所述rAAV的药物组合物，以及经由将有效量的所述rAAV施用于有需要的受试者，治疗患有异染性脑白质营养不良的受试者、或改善异染性脑白质营养不良的症状、或延迟异染性脑白质营养不良的进展的方法。

著录项

公开/公告号CN114072129A

专利类型发明专利
公开/公告日2022-02-18

原文格式PDF
申请/专利权人宾夕法尼亚州大学信托人;
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申请/专利号CN202080048744.4
发明设计人 J·霍尔多瓦;J·威尔逊;
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申请日2020-05-02
分类号A61K9/00(20060101);A61K38/47(20060101);A61P25/00(20060101);A61P25/28(20060101);A61P37/02(20060101);A61P43/00(20060101);
代理机构72001 中国专利代理(香港)有限公司;
代理人李志强;初明明
地址美国宾夕法尼亚州
入库时间 2023-06-19 14:12:50

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2022-05-24

实质审查的生效 IPC(主分类):A61K 9/00 专利申请号:2020800487444 申请日:20200502

实质审查的生效

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1. 可用于治疗异染性脑白质营养不良的组合物 [P] . 中国专利： CN114072129A . 2022-02-18
2. 用于治疗、预防或改善阿尔茨海默氏症的组合物、用于抑制脑神经细胞死亡的组合物、用于抑制由β淀粉样蛋白诱导的小胶质细胞激活的组合物、及用于抑制由β淀粉样蛋白诱导的PGE2、TNF-α或IL-1β产生的组合物 [P] . 中国专利： CN112351790A . 2021-02-09
3. the pharmaceutical method and composition for the prevention or treatment of a disease or an autoimmune or infectious condition, pharmaceutical method and composition for the prevention or treatment of a disease or a condition of blood, pharmaceutical method and composition to modulate the formation of blood cells, Pharmaceutical method and composition to intensify peripheral mobilisation of stem cell, method and pharmaceutical composition for the prevention or treatment of a disease or metabolic condition,Pharmaceutical method and composition for the prevention or treatment of conditions associated with myeloablive chemotherapy doses supported by autologous bone marrow transplantation or peripheral blood stem cells (asct) or allogeneic bone marrow transplantation (bmt),Pharmaceutical method and composition to increase the effect of a stimulating factor in blood cells, method and pharmaceutical composition to intensify the colonization of donor blood stem cells in a myeloablated recept [P] . BRPI0507822A . 2007-07-10

机译：用于预防或治疗疾病或自身免疫或感染性疾病的药物方法和组合物，用于预防或治疗疾病或血液疾病的药物方法和组合物，调节血细胞形成的药物方法和组合物，增强干细胞外周动员的药物方法和组合物，用于预防或治疗疾病或代谢病的方法和药物组合物，用于预防或治疗与自体骨髓移植支持的骨髓活性化疗剂量有关的病症的药物方法和组合物或外周血干细胞（asct）或同种异体骨髓移植（bmt），增加刺激因子在血细胞中的作用的药物方法和组合物，增强骨髓脱钙受体中供体血干细胞定植的方法和药物组合物
4. "method for treating hyperproliferative dysfunction, pharmaceutical composition, use of a therapeutic combination in the manufacture of a medicament for treating cancer, article of manufacture for treating a hyperproliferative dysfunction, method for determining compounds to be used in combination for the treatment of cancer". cancer treatment and method for determining a therapeutic combination to be used for cancer treatment " [P] . BRPI0906181A2 . 2015-06-30

机译： “用于治疗过度增殖性功能障碍的方法，药物组合物，治疗性组合物在制备用于治疗癌症的药物中的用途，用于治疗过度增殖性功能障碍的制备物，确定用于组合用于治疗癌症的化合物的方法”。癌症治疗和确定用于癌症治疗的治疗组合的方法”
5. composition, pharmaceutical composition, effervescent dosage form, multiple unit oral oral pharmaceutical composition, extended release pharmaceutical dosage form, enteric coated pharmaceutical dosage form, stable pharmaceutical dosage form for oral administration to mammalian subjects, method for treating diseases acid-related diseases by inhibiting gastric acid secretion, method for treating a bacterial infection caused or caused by helicobacter pylori, process for preparing a compound of formula 3, process for preparing a compound of formula 5, use of a compound of formula 1 for the preparation of a medicament for treating gastric acid-related diseases by inhibiting gastric acid secretion, use of a compound of formula 1 for the preparation of a medicament for treating a bacterial infection caused or caused by helicobacter pyl or use of a compound of formula 1 for the preparation of a medicament for treating gastric acid-related diseases by inhibiting gastric acid secretion [P] . BRPI0617987A2 . 2011-08-16

机译：组合物，药物组合物，泡腾剂型，多单位口服口服药物组合物，缓释药物剂型，肠溶衣药物剂型，向哺乳动物受试者口服给药的稳定药物剂型，通过抑制胃酸治疗疾病的方法酸分泌，治疗由幽门螺杆菌引起或引起的细菌感染的方法，制备式3化合物的方法，制备式5化合物的方法，式1化合物在制备用于治疗胃的药物中的用途通过抑制胃酸分泌来治疗与酸有关的疾病，将式1的化合物用于制备用于治疗由幽门螺杆菌引起或引起的细菌感染的药物，或将式1的化合物用于制备用于治疗的药物通过抑制胃酸分泌来治疗胃酸相关疾病