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WISKOTT-ALDRICH综合征的造血干细胞基因疗法

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本公开提供表达载体，其包含至少两个核酸序列，即编码抗HPRT RNAi的核酸序列，以及编码Wiskott‑Aldrich综合征蛋白的核酸序列。在一些实施方案中，所述表达载体是自我失活的慢病毒载体。在一些实施方案中，Wiskott‑Aldrich综合征蛋白用于减轻与Wiskott‑Aldrich综合征相关的病理。

著录项

公开/公告号CN113518825A

专利类型发明专利
公开/公告日2021-10-19

原文格式PDF
申请/专利权人美国杰特贝林生物制品有限公司;
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申请/专利号CN201980092125.2
发明设计人 M·严;C·P·沃纳堡;C-L·李;C-G·陈;W·J·阿扎;
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申请日2019-12-23
分类号C12N15/867(20060101);C12N5/10(20060101);C12N15/113(20100101);A61K48/00(20060101);A61K35/28(20150101);A61P17/00(20060101);A61P37/08(20060101);A61P37/02(20060101);A61P31/00(20060101);A61P7/04(20060101);
代理机构11757 北京市奋迅律师事务所;
代理人李斌馨;李翼
地址美国宾夕法尼亚州
入库时间 2023-06-19 12:54:37

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中文文献
外文文献

1. WISKOTT-ALDRICH综合征的造血干细胞基因疗法 [P] . 中国专利： CN113518825A . 2021-10-19
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