一种靶向自噬融合治疗神经退行性疾病的药物

摘要

本发明公开13‑顺式视黄酸在制备治疗神经退行性疾病的药物中的应用。发明人发现胡萝卜类物质13‑顺式视黄酸能够靶向STX17以及SNAP29，并促进介导自噬融合SNARE蛋白的相互作用，进而有效提高kansl1缺陷的小鼠原代神经元线粒体自噬水平，并且能够有效改善kansl1杂合小鼠神经元树突棘的异常和学习记忆能力的缺陷。该发现提示13‑顺式视黄酸物质对库伦‑德‑弗里斯综合症相关的，线粒体自噬异常相关的，以及与STX17或SNAP29基因表达异常相关的神经退行性疾病治疗具有潜在的应用价值。