用于治疗达农病的基因治疗载体

摘要

本公开提供了基因治疗载体，其包含编码LAMP‑2多肽的多核苷酸序列、其使用方法、药物组合物等。特别地，本公开提供了重组AAV载体，其具有表达LAMP‑2A、LAMP‑2B或LAMP‑2C的AAVrh74血清型，以用作例如达农病的治疗剂。