用于治疗基于无义介导的RNA衰变的病况和疾病的反义寡聚体

摘要

基因中的可变剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其进而可导致异常的蛋白质表达，并且可靶向基因中的可变剪接事件的治疗剂可调节患者中功能性蛋白质的表达水平，并且/或者抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用来治疗由蛋白质缺乏引起的病况或疾病。