用于治疗2A型乌谢尔综合征的材料和方法

摘要

本申请提供了用于离体和体内治疗2A型乌谢尔综合征患者的材料和方法；用于编辑人细胞中的USH2A基因的材料和方法；用于编辑含有IVS40突变的USH2A基因的材料和方法；用于治疗具有含有IVS40突变的USH2A基因的患者的材料和方法；以及用于缺失细胞的USH2A基因内包含IVS40突变的序列的方法。本申请还提供了一种或多种gRNA或sgRNA，其用于编辑含有IVS40突变的USH2A基因。本申请提供了用于治疗2A型乌谢尔综合征患者的治疗剂。本申请还提供了用于治疗2A型乌谢尔综合征患者的试剂盒。