用于治疗常染色体显性色素性视网膜炎的材料和方法

摘要

本申请提供了用于离体和体内治疗具有常染色体显性RP的患者的材料和方法；用于在人细胞中编辑RHO基因的材料和方法；以及用于在人细胞中编辑RHO基因中的P23H突变的材料和方法。此外，本申请提供了一种或多种用于编辑RHO基因的gRNA或sgRNA；一种或多种用于编辑RHO基因中的P23H突变的gRNA或sgRNA；以及包含至少一种或多种用于编辑RHO基因中的P23H突变的gRNA或sgRNA的治疗剂。本申请提供了用于治疗具有常染色体显性RP的患者的治疗剂。本申请提供了用于治疗具有常染色体显性RP的患者的试剂盒。此外，本申请提供了自失活CRISPR‑Cas系统。