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用于提高B型血友病患者的凝血活性的组合物、药物和sgRNA

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本发明公开了一种用于提高B型血友病患者的凝血活性的组合物、药物和sgRNA，涉及血友病基因治疗领域。该组合物包括第一AAV载体和表达sgRNA的第二AAV载体，所述sgRNA的核心序列选自SEQ ID NO.6‑9；该组合物可用于治疗B型血友病，恢复其凝血活性。

著录项

公开/公告号CN108977464A

专利类型发明专利
公开/公告日2018-12-11

原文格式PDF
申请/专利权人成都金唯科生物科技有限公司;
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申请/专利号CN201810907210.7
发明设计人杨阳;魏于全;
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申请日2018-08-09
分类号C12N15/864(20060101);C12N15/90(20060101);C12N15/113(20100101);A61K48/00(20060101);A61K38/48(20060101);A61P7/04(20060101);
代理机构11371 北京超凡志成知识产权代理事务所(普通合伙);
代理人刘桐亚
地址 610000 四川省成都市温江区永宁镇八一路北段18号4栋3单元
入库时间 2023-06-19 07:37:15

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2019-01-04

实质审查的生效 IPC(主分类):C12N15/864 申请日:20180809

实质审查的生效
2018-12-11

公开

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1. 用于提高B型血友病患者的凝血活性的组合物、药物和sgRNA [P] . 中国专利： CN108977464B . 2021.01.15
2. 用于提高B型血友病患者的凝血活性的组合物、药物和sgRNA [P] . 中国专利： CN108977464A . 2018-12-11
3. pharmaceutical composition, method of preventive treatment of a hemorrhagic syndrome in a patient with hemophilia a or b and method of treatment of a hemorrhagic accident in a patient with hemophilia a or b [P] . BR112013022217A8 . 2018-01-02

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