一种Gaucher慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用

摘要

本发明提供一种Gaucher慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括GBA基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入GBA基因，能够在保障安全性的同时实现更高效的基因传递，使得GBA基因在转基因相关细胞中的表达量明显增加，能够更高效的完成Gaucher基因治疗过程中正常基因的传递。