一种用于矫正重症β‑地中海贫血患者自体造血干细胞的HBB基因试剂盒

摘要

本发明公开了一种用于矫正重症β‑地中海贫血患者自体造血干细胞的HBB基因试剂盒，是由一套用于制备特异性HBB‑101 HIV慢病毒的试剂和一套HIV慢病毒侵染造血干细胞的试剂组成。本发明还公开了所述试剂盒在使重症β‑地中海贫血患者自体造血干细胞转变为能具有正常合成β‑珠蛋白功能的造血干细胞中的应用。实验证实本发明的试剂盒操作简单，病毒滴度较高，病毒感染效率高达56.99％，对矫正后的造血干细胞进行PCR鉴定和DNA测序鉴定阳性后即可进行静脉回输从而实现治愈重症β‑地中海贫血患者的目的，在临床研究及治疗应用上发展前景广阔。