使用基因组编辑技术CRISPR-Cas9诱导CCR5Δ32缺失的方法

摘要

本发明涉及一种新的基因组编辑技术CRISPR-Cas9成功诱导细胞趋化因子受体CCR5基因突变成CCR5Δ32缺失型基因的方法。CCR5是艾滋病毒(HIV)入侵人宿主细胞重要的辅助受体。CCR5Δ32缺失为CCR5编码区发生32个碱基的缺失，导致第185位氨基酸后的序列发生改变，并且提前终止。CCR5Δ32双等位基因纯合子缺失对艾滋病毒(HIV)感染具有天然抗性，不感染艾滋病毒。本发明同时使用了慢病毒包装系统和CRISPR技术，由于慢病毒感染宿主范围广的特性，所以该发明可应用于骨髓干细胞和CD4T细胞等细胞中，有望成为治疗艾滋病或者其他疾病的药物。