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用于治疗线粒体疾病和用于使细胞分化成神经元的组合物和方法

摘要

本发明提供用于治疗线粒体疾病个体的所述线粒体疾病的方法和组合物。所述方法的方面包括向受试者施用Pumilio样蛋白的抑制剂和/或富含丝氨酸/精氨酸的前体mRNA剪接因子(SR)蛋白家族的抑制剂。还提供了用于将靶细胞转分化为神经元的方法、组合物、系统以及试剂盒,其在产生神经元时获得应用,用于研制新的疗法,用于实验评估,作为谱系特异性和细胞特异性产品的来源等,例如用于治疗人类的CNS病症。

著录项

  • 公开/公告号CN105008515A

    专利类型发明专利

  • 公开/公告日2015-10-28

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 小利兰·斯坦福大学托管委员会;

    申请/专利号CN201380073912.5

  • 发明设计人 鹿炳伟;斯蒂芬·格尔克;

    申请日2013-12-20

  • 分类号C12N5/00(20060101);

  • 代理机构北京弘权知识产权代理事务所(普通合伙);

  • 代理人郭放;许伟群

  • 地址 美国加利福尼亚州

  • 入库时间 2023-12-18 11:42:56

法律信息

  • 法律状态公告日

    法律状态信息

    法律状态

  • 2016-01-13

    实质审查的生效 IPC(主分类):C12N5/00 申请日:20131220

    实质审查的生效

  • 2015-10-28

    公开

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