用于MECP2在Rett综合征中安全表达的自调节AAV载体

摘要

在一些方面，本公开涉及工程化转基因的组合物和方法。在一些实施方式中，本公开提供了包含MeCP2转基因的自调节重组核酸、病毒载体和药物组合物。在一些实施方式中，本公开所述的组合物和方法用于治疗与功能丧失突变相关的疾病和病症，例如Rett综合征。