膜融合脂质纳米颗粒和制造方法以及用于产生治疗性蛋白质和用于治疗的用途

摘要

提供了基于核酸的表达构建体，其用于在靶细胞内靶细胞特异性产生治疗性蛋白质如促凋亡蛋白，所述靶细胞包括与老化、疾病或其他病况相关的靶细胞，如衰老细胞或癌细胞。还提供了用于递送基于核酸的表达构建体的制剂和系统，包括膜融合脂质纳米颗粒(LNP)制剂和系统，以及制备这种构建体、制剂和系统的方法和通过体内施用制剂来使用这种构建体、制剂和系统的方法，所述制剂如膜融合LPN制剂，其包含表达构建体，用于在与老化、疾病或其他病况相关的靶细胞，特别是为衰老细胞或癌细胞的靶细胞中靶细胞特异性产生治疗性蛋白质如促凋亡蛋白。