小鼠维甲酸相关的孤核受体α腺相关病毒载体

摘要

本发明涉及一种小鼠维甲酸相关的孤核受体α（RORα）腺相关病毒载体及其构建方法，属于疾病的基因治疗领域。本发明所提供的载体基因组小，含4.7～6kb之间的线状单链DNA基因组，本发明采用降低腺病毒污染的三质粒共转染法以及不会破会AAV的肝素琼脂糖纯化法和利用AmiconUtra-15高效的浓缩作用包装rAAV-RORα，且应用于转染肿瘤细胞。该载体可感染分裂期及静止期细胞，整合到宿主细胞基因组的特定区域，无致病性且免疫原性弱，可用于体内试验以及体外实验，从而充分发挥AAV载体在基因治疗中的作用，以及RORα于多种重要生理过程的调节作用。