用于位点特异性缀合的志贺毒素A亚基效应子多肽、志贺毒素效应子支架和细胞靶向分子

摘要

本发明提供志贺毒素A亚基来源的多肽、支架和细胞靶向分子，其包含氨基酸置换，所述置换使分子具有位点特异性位置(并且通常是分子中的独特氨基酸残基)，用于连接其他分子同时保留一种或多种志贺毒素功能，比如例如，有效的细胞内发送和/或强力的细胞毒性。本发明还提供了细胞靶向分子和/或其组分，所述细胞靶向分子和/或其组分包含位点特异性位置，用于连接其他分子，比如例如改变细胞靶向分子的性质的试剂或用于递送的货物。包含本发明多肽的某些分子表现出降低的免疫原性和/或被哺乳动物良好耐受。本发明的细胞靶向分子及其组合物具有例如以下用途：用于将货物选择性递送至表达靶标的细胞，以及用作治疗多种疾病、障碍和病症的诊断和/或治疗分子，所述多种疾病、障碍和病症包括遗传障碍、遗传易感性、感染、癌症、肿瘤、生长异常和/或免疫障碍。