碱基编辑工具及其应用以及在真核细胞内进行宽窗口和无序列偏好性碱基编辑的方法

摘要

本发明涉及碱基编辑领域，公开了一种碱基编辑工具及其应用以及在真核细胞内进行宽窗口和无序列偏好性碱基编辑的方法。该碱基编辑工具包括：(1)多拷贝的GCN4与D10A‑Cas9连接形成的GCN4‑D10A蛋白；(2)胞嘧啶脱氨酶AID与尿嘧啶糖基化酶抑制物UGI连于单链抗体scFv形成的scFv‑AID‑UGI蛋白，或者胞嘧啶脱氨酶AID、尿嘧啶糖基化酶抑制物UGI和防止多聚化的热稳定性结构域GB1连于单链抗体scFv形成的scFv‑AID‑UGI‑GB1蛋白。本发明提供的碱基编辑工具具有序列兼容性好、编辑窗口宽，高效率和高保真等优势，更适合针对非编码区调控元件的编辑及功能研究。