副腎白質ジストロフィ一(ALD)に対する遺伝子治療 遺伝性神経疾患の遺伝子治療

摘要

X連鎖副腎白質ジス卜口フィ一(X - linked adrenoleukodystrophy ： ALD)はABCD1遺伝子の異常により発病するX染色体劣性遺伝子疾患で，中枢神経系の進行性脱髄を引き起こす変性性神経疾患である.中枢神経病変の遺伝子治療におし、て問題となるのは，治療用遺伝子を運ぶベクタ一をいかに血液脳関門を通過させるかということである.ひとつは骨髄移植を利用した方法で，近年レンチウィルスベクターにより造血幹細胞へABCD1遺伝子を導入し，ALDの男児へ移植したところ，中枢神経症状の進行を抑えることが可能であった.著者らは神経細胞に高率に遺伝子導入が可能なアデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターを用いた中枢神経病変の遺伝子治療法の開発を行っている.本稿ではALDの遺伝子治療とともに，新生児遺伝子治療を含めたAAVべクターを使用した中枢神経病変の遺伝子治療のァプローチを紹介する.