美国FDA批准首种用于治疗脊髓性肌萎缩症的口服药物Evrysdi(risdiplam)

摘要

美国FDA于2020年8月7日批准基因泰克公司(Genentech,Inc.)新药Evrysdi(risdiplam)用于2月龄及以上儿童治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)。这是FDA批准的第2种用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物,也是FDA批准的第1种用于治疗该疾病的口服药物。