美国FDA批准Endari(左旋谷氨酰胺)治疗镰状细胞病

摘要

美国FDA于2017年7月7日批准Emmaus医学公司（Emmaus Medical Inc.）研发的Endari（L-glutamine,L-谷氨酰胺,左旋谷氨酰胺,剂型为口服粉剂）用于年龄在5岁及以上的镰状细胞病（ sickle cell disease,SCD）患者治疗严重的并发症. Endari是FDA在近20年里批准的第1种治疗该疾病的药物,并获FDA授予孤儿药地位.