美国罕见病药物资格认定管理政策分析及对我国的启示

摘要

目的:通过分析美国罕见病药物资格认定管理要求,为我国完善罕见病药物管理政策提供参考。方法:通过分析美国罕见病药物定义及其资格认定的法律基础、管理程序,结合我国罕见病药物管理现状,提出针对性建议。结果:美国自1983年《罕见病药物法案》实施以来,通过《罕见病药物法规》《罕见病药物现代化计划》对罕见病药物资格认定的申请资料、审评内容、授权要求、撤回与撤销程序进行明确规定,累计已授权5320件罕见病药物资格认定。结论:建议优化我国罕见病目录动态更新机制、探索建立罕见病药物资格管理程序,进一步完善罕见病药物管理政策。