曲前列尼尔治疗重症特发性肺动脉高压患儿的短期临床效果和安全性

摘要

目的 评价曲前列尼尔治疗重症特发性肺动脉高压(IPAH)患儿的短期临床效果和安全性.方法 收集2018年5月至2020年12月就诊于首都医科大学附属北京安贞医院小儿心脏中心年龄<18周岁的16例短期持续皮下泵入曲前列尼尔治疗的重症IPAH患儿的临床资料进行回顾性分析.收集其病史、临床症状、治疗策略及随访数据,比较随访及基线时的相关临床指标,观察不良反应发生情况.结果 入组患儿年龄为(9±5)岁,纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级Ⅲ级11例、Ⅳ级5例,在为期(68±34)d的随访中,患儿心功能明显改善,Ⅱ级15例、Ⅲ级1例.患儿随访时B型脑钠肽、三尖瓣反流最大峰值速度、三尖瓣反流压差、主肺动脉内径与主动脉根部内径比值、右心室前后径与左心室舒张末期内径比值均较基线时明显下降[(135±98)ng/L比(380±353)ng/L、(426±58)cm/s比(467±49)cm/s、(73±19)mmHg(1 mmHg=0.133 kPa)比(88±19)mmHg、(1.32±0.22)比(1.62±0.47)、(0.6±0.3)比(0.9±0.6)],差异均有统计学意义(均P<0.05).起始用药5 d内,2例患儿诉输注部位疼痛,3例诉间断头痛,2例表现为面部潮红,调整用药剂量及对症支持治疗后均能耐受,无患儿因无法耐受而终止治疗.结论 曲前列尼尔治疗重症IPAH患儿安全有效,且耐受性良好.