造血干细胞治疗镰状细胞病：实践与趋势

摘要

异基因造血干细胞移植可以控制镰状细胞病相关的器官损伤，是目前唯一可以治愈镰状细胞病的方法。然而，在过去的20年中，异基因造血干细胞移植局限于有同胞相合供者，而且能够耐受清髓造血干细胞移植的一小部分人群，由于镰状细胞病自然病史的演变，一部分重症疾病的患者面临着猝死、中枢神经系统损坏、肺部并发症、血管闭塞危象的风险。对于这部分高危人群，如果异基因造血干细胞移植有低的早晚期毒性发生率，这部分病人将从中获益。这篇综述将从受者年龄和临床表现、供着细胞来源、预处理强度、家庭和医疗、以及其它可能影响异基因造血干细胞移植治疗镰状细胞病效果等方面进行阐述。总言之，对于能够从异基因造血干细胞移植获益的这部分患者，异基因造血干细胞移植是同其它手段一样重要的治疗选择。