利用药代动力学对血友病进行个体化治疗

摘要

预防和治疗血友病出血需使血浆凝血因子活性超过指定的目标水平.多数情况下,血友病的治疗决定都或多或少地应用了药代动力学方法.个体间因子浓缩物药代动力学的巨大差异表明,依赖于因子浓缩液的平均药代动力学特征不能使个体治疗最佳化;例如,应该根据个体情况调整输注频率和特定的目标凝血因子活性水平.然而,临床治疗中很少把个体药代动力学资料作为常规来评估.人口药代动力学可以为精确和方便地描述凝血因子药代动力学特性、简化个体药代动力学分析和个性化给药提供选择.人口药代动力学考虑了患者间差异因素、减少了输注后大量血浆采样的需求.实施人口药代动力学的障碍是需要因子浓缩物特定的药代动力学模型、贝叶斯计算能力以及生成、验证和预测评估的专门知识.人口药代动力学为优化血友病的治疗提供了重要的理论和实践基础.尚需对基于个体药代动力学优化血友病治疗所产生的临床影响进行前瞻性探索,也需要对现有软件解决方案和浓缩物特异性模型进行系统验证.