去甲基化药物在伴不良预后基因突变的骨髓增生异常综合征患者移植后维持治疗中的临床观察

摘要

目的：评价去甲基化药物在伴不良预后基因突变的骨髓增生异常综合征(MDS)患者移植后维持治疗的安全性、副作用以及近期疗效. 方法：分析2015年8月～2016年6月我院就诊的伴有不良预后基因突变的4例MDS患者移植后临床资料.其中男性1名,中位年龄34(28～39)岁;移植后+229.5天(77～431)开始地西他滨维持治疗.1例患者治疗前ASXL1突变负荷41.4％,SETBP1突变负荷44.6％. 结果：4例患者移植前接受地西他滨桥接治疗;移植后采用地西他滨7.5㎎·m-2·d-1方案维持治疗.3例患者完成1周期地西他滨治疗,1例患者完成2周期维持治疗.全部患者处于完全缓解(CR)状态.最主要的不良反应是骨髓抑制;最常见的3和4级非血液学毒性反应是感染,其中因感染造成中性粒细胞减少者1例.治疗过程中1例患者出现Ⅲ级GVHD,通过使用逐渐减量的激素可以控制症状.毒性反应在两次治疗期间可以改善,不影响后续治疗.患者治疗后ASXL1突变负荷10.78％,SETBP1突变负荷9.77％. 结论：地西他滨7.5mg·m-2·d-1连续使用5天方案用于伴不良预后基因突变的MDS患者移植后维持治疗安全有效.