去甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征的临床研究进展

摘要

cqvip:骨髓增生异常综合征(Myelodysplastic Syndrome,MDS)是起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,主要特点为髓系细胞发育异常,表现为造血功能衰竭、难治性血细胞减少、病态造血、无效造血等,转化为急性髓系白血病几率高达30%[1~2]。MDS患者自然病程差异极大,总体预后差且生存期短,需个体化治疗。根据预后情况将MDS分为相对高危组和相对低危组。相对高危组治疗包括化疗、去甲基化药物(Hypometh-ylating Agents,HMAs)、异基因造血干细胞抑制等,以达到延缓疾病进展、治愈疾病、延长患者生存期的目的;相对低危组治疗包括造血生长因子治疗、输血支持治疗、免疫抑制治疗、祛铁治疗、支持治疗等,以达到提高生活质量、改善造血的目的[3~4]。HMAs是目前治疗MDS的主要药物,可恢复肿瘤抑制基因的功能,逆转病情。