创新中药派能达胶囊从基础研究走向临床应用及产业化

摘要

难治性血细胞减少症如免疫性血小板减少症(ITP)、再生障碍性贫血和原因不明的白细胞减少症等,常规治疗药为糖皮质激素、雄激素和免疫抑制剂等,但疗效不理想,且有诸多毒副反应.项目组二十余人历时20年(合作方为澳大利亚新南威尔士大学),采用促进造血和调节免疫的生物学活性(与疗效密切相关)测定,从多个中药提取物中筛选出促进造血活性最佳的人参二醇组皂苷提取物,成分含量明确为5个单体,其成品为派能达胶囊(PND),派能达具有促进血细胞生成及调节免疫的双重功效,且其分子作用机制明确.成功获得国家食品药品监督管理局(CFDA)新药临床试验批件2项.作为技术秘密转让给企业,建立产学研协同创新团队,共同进行临床研究和产业化.现Ⅰ期临床试验证明其安全性良好;Ⅱa期临床试验治疗ITP和原因不明的白细胞减少症,以安慰剂作对照,结果证明其疗效良好而无明显副反应.向CFDA中药部申请本品进入特殊审批的绿色通道(难治性疾病尚无有效治疗药)得到认可并指导.先后受“十三五”重大新药创制专项、中澳国际合作项目、国家自然科学基金及浙江省科技重大项目等资助.