Zelen's研究设计简介

摘要

儿科领域的治疗性研究多以非随机的临床试验或观察性研究为主.分析其原因主要是因为随机对照研究在儿科的可行性有限制,如果参加研究就有50％的可能被分到对照组,家长肯定会心存疑虑.鉴于此,Zelen's设计可能是一个好的解决方案,既保留了随机的优点,保证了组间良好的可比性,同时又能兼顾患儿家长意愿,具有良好可行性.Zelen's设计是由Marvin Zelen在1979年提出的一种研究设计类型，其最大的特点是先随机分配研究对象，再知情同意，也有人称之为“预先随机设计”或“随机征求许可设计”。有学者认为Zelen's设计中出现的研究对象换组或脱落的情况，如同临床中真实推广一项新疗法时，常会有部分患者不接受新的治疗方案而选择更为保守的传统疗法。Zelen's设计中允许新疗法组中有部分受试者选择传统的治疗方案，模拟了真实情况，更近似于临床实际。由于Zelen's设计允许研究对象在随机分组后选择自己更为接受的治疗方案，换组的比例可能比随机对照研究更高。因此，在进行样本量估计的时候应该适当的扩大样本量以保证统计检验效能。而且由于Zelen's设计是先随机再知情同意，无法使用盲法，难以避免安慰剂效应的影响.因此，可以考虑增加试验分组，如增加新的常规疗法加安慰剂组，通过其与新疗法组的比较来消除安慰剂效应。