神经干细胞移植治疗遗传性小脑萎缩的临床研究

摘要

目的: 探索神经干细胞(neuralstemcells,NSCs)移植治疗遗传性小脑萎缩(cerebellaratrophy,CA)的临床疗效.rn 方法: 8～10周龄人胚胎的小脑细胞在体外稳定扩增后,借助立体定向技术将NSCs(1×107/0.25ml)缓慢注入临床确诊12例遗传性CA患者的小脑齿状核(此前注入地塞米松1mg/0.5ml).本组男7例,女5例,年龄22～52岁(平均36岁).rn 结果: 人胚胎小脑神经干细胞可以在体外扩增,扩增的细胞可达1×107倍.移植病例未见明显的移植排斥反应.比较术前、术后ICARS评分,CA患者移植术后3个月临床症状改善的有效率为58.3%,术后6个月有效率为75%；随访12～24个月(平均18个月),有效率达66.7%.rn 结论: 应用体外扩增的NSCs可以治疗遗传性CA,而且临床安全、有效.