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Construction of high efficiency retroviral vector for gene therapy of hunter syndrome

机译:猎人综合征基因治疗高效逆转录病毒载体的构建

摘要

The present invention provides a retroviral vector containing an iduronate-2-sulfatase (IDS) gene but without selective marker gene, constructed on, as a backbone, a minimum sized MLV-based retroviral vector which does not contain any viral coding sequences but can still produce a high viral titer and drive a high level of gene expression.
机译:本发明提供了一种逆转录病毒载体,其含有一个二氢呋喃二酸-硫酸酯酶(IDS)基因,但是没有选择性标记基因,该逆转录病毒载体以骨架为基础,该最小尺寸的基于MLV的逆转录病毒载体不包含任何病毒编码序列,但是仍然可以产生高病毒滴度并驱动高水平的基因表达。

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