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Improved genome editing with programmable nuclease and improved genome editing without programmable nuclease

机译:使用可编程核酸酶改善基因组编辑,而无需可编程核酸酶改善基因组编辑

摘要

The present invention includes compositions and methods for genome editing in isolated cells or organisms. This editing oligonucleotide comprises an oligonucleotide chain that can contain a linker that positions the editing moiety at an appropriate position to modify the target nucleic acid, a crispr RNA domain that causes deamination of the target nucleobase, and an inactivated Cas9 domain Contains The editing oligonucleotides may also contain at least one nucleotide sequence variation from the target sequence in the genome. A particular embodiment of the method involves modifying the genomic sequence in the cell utilizing editing oligonucleotides without exogenous proteins that aid the editing process. The editing oligonucleotide may comprise a backbone modification that increases the nuclease stability of the oligonucleotide relative to the unmodified oligonucleotide.
机译:本发明包括用于在分离的细胞或生物中进行基因组编辑的组合物和方法。该编辑寡核苷酸包含寡核苷酸链,该寡核苷酸链可以包含将编辑部分定位在适当位置以修饰靶核酸的接头,引起靶核碱基脱氨基的更脆的RNA结构域以及被灭活的Cas9结构域。还包含与基因组中靶序列相比至少一个核苷酸序列变异。该方法的一个特定实施方案涉及利用编辑寡核苷酸来修饰细胞中的基因组序列,而没有有助于编辑过程的外源蛋白质。编辑寡核苷酸可以包含主链修饰,相对于未修饰的寡核苷酸,其增加了寡核苷酸的核酸酶稳定性。

著录项

  • 公开/公告号JP2019514405A

    专利类型

  • 公开/公告日2019-06-06

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 ウルフ、トッド エム.;

    申请/专利号JP20180558207

  • 发明设计人 ウルフ、トッド エム.;

    申请日2017-05-05

  • 分类号C12N15/09;A61K31/7088;A61K48;A61P43;C12N15/113;

  • 国家 JP

  • 入库时间 2022-08-21 12:22:14

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