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GENE AUGMENTATION THERAPIES FOR INHERITED RETINAL DEGENERATION CAUSED BY MUTATIONS IN THE PRPF31 GENE

机译：PRPF31基因突变导致遗传性视网膜退化的基因增强治疗

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摘要

The present invention relates to methods and compositions for gene therapy of retinitis pigmentosa related to mutations in pre-mRNA processing factor 31 (PRPF31).

机译：本发明涉及与前mRNA加工因子31（PRPF31）中的突变有关的色素性视网膜炎的基因治疗的方法和组合物。

著录项

公开/公告号LT3265568T

专利类型
公开/公告日2020-08-25

原文格式PDF
申请/专利权人 MASSACHUSETTS EYE & EAR INFIRMARY;
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申请/专利号LT16762307T
发明设计人 PIERCE ERIC A.;FARKAS MICHAEL H.;SOUSA MARIA E.;
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申请日2016-03-07
分类号C12N15/90;A61K9;A61K48;C12N15/113;
国家 LT
入库时间 2022-08-21 11:17:05

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