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AMYLOID PRECURSOR PROTEIN (APP) RNAi AGENT COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF

机译:淀粉样前体蛋白(APP)RNAi剂组合物及其使用方法

摘要

The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting the APP gene, as well as methods of inhibiting expression of an APP gene and methods of treating subjects having an APP-associated disease or disorder, such as cerebral amyloid angiopathy (CAA) and early onset familial Alzheimer disease (EOFAD or eFAD), using such dsRNAi agents and compositions.
机译:本公开涉及靶向APP基因的双链核糖核酸(dsRNAi)试剂和组合物,以及抑制APP基因表达的方法和治疗患有APP相关疾病或病症(例如脑淀粉样血管病)的方法。 CAA)和早期发作的家族性阿尔茨海默病(EOFAD或eFAD),使用此类dsRNAi试剂和组合物。

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