使用耳畸蛋白双载体系统治疗感觉神经性听力损失的组合物和方法

摘要

本公开提供了借助于OTOE基因疗法治疗感觉神经性听力损失和听神经病变、特别是与耳畸蛋白(OTOE)突变相关的疾病形式的组合物和方法。本公开提供了多种组合物，所述组合物包括含有编码OTOE同功型5蛋白的N末端部分的多核苷酸的第一核酸载体和含有编码OTOE同功型5蛋白的C末端部分的多核苷酸的第二核酸载体。这些载体可用于增加受试者、例如患有感觉神经性听力损失的人类受试者中OTOE的表达。